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由北京大學(xué)天然藥物及仿生藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室 ?主辦的2018基因編輯學(xué)術(shù)研討會(huì)于2018-03-30在維也納國(guó)際酒店（北京廣安門(mén)店）舉辦。
首頁(yè)>演講嘉賓> 朱潔更新時(shí)間：2018-03-30
朱潔， 廣州市婦女兒童醫(yī)療中心，CRISPR-Cas9介導(dǎo)的光感受器細(xì)胞重編程治療視網(wǎng)膜色素變性，基因治療已經(jīng)在多種人類(lèi)疾病治療中顯示出巨大的潛能。然而目前的方法通常只針對(duì)單個(gè)基因或單個(gè)突變，使得對(duì)多基因或多點(diǎn)突變的疾病治療受到極大限制。視網(wǎng)膜色素變性是臨床常見(jiàn)的致盲眼病，極具臨床和遺傳異質(zhì)性，是導(dǎo)致人類(lèi)視力障礙最主要的疾病之一。目前已有超過(guò)40個(gè)基因和位點(diǎn)被報(bào)道與視網(wǎng)膜色素變性有關(guān)。這里我們采用CRISPR/Cas9介導(dǎo)的基因編輯方法，對(duì)視網(wǎng)膜色素變性小鼠進(jìn)行了基因治療。通過(guò)突變視桿細(xì)胞中重要的轉(zhuǎn)錄因子Nrl或Nr2e3，將視桿細(xì)胞重編程為視錐細(xì)胞。轉(zhuǎn)化后的視錐樣細(xì)胞對(duì)突變引起的感光細(xì)胞退化不敏感，從而使小鼠在發(fā)病后期仍能保留一定程度的視力。我們的發(fā)現(xiàn)不僅為視網(wǎng)膜色素變性提供了新的不依賴(lài)于基因突變的治療方法，而且證明了基因編輯技術(shù)介導(dǎo)的細(xì)胞重編程、細(xì)胞退化預(yù)防以及組織功能保護(hù)的巨大可能性。
換一批朱潔出席會(huì)議日程
由北京大學(xué)天然藥物及仿生藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室 ?主辦的2018基因編輯學(xué)術(shù)研討會(huì)于2018-03-30在維也納國(guó)際酒店（北京廣安門(mén)店）舉辦。
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2018-03-30
