“罕見病”成為兩會(huì)熱點(diǎn)、多項(xiàng)政策陸續(xù)出臺(tái)

在最近召開的2019年兩會(huì)上，國(guó)務(wù)院總理李克強(qiáng)在政府工作報(bào)告中提出，要加強(qiáng)重大疾病的防治工作，罕見病防治工作也是重點(diǎn)之一。黨的十八大以來，在黨中央、國(guó)務(wù)院的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，國(guó)家衛(wèi)生健康委協(xié)同有關(guān)部門開展了一系列罕見病防治相關(guān)工作，包括預(yù)防出生缺陷，降低罕見病發(fā)生率；完善有關(guān)診療技術(shù)規(guī)范，提高罕見病規(guī)范化診療水平；多渠道籌資，開展部分罕見病患兒補(bǔ)助或救助項(xiàng)目；成立罕見病診療與保障專家委員會(huì)；發(fā)布《中國(guó)第一批罕見病目錄》；成立了中國(guó)罕見病聯(lián)盟；成立中國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)；發(fā)布《罕見病診療指南（2019年版）》等等。

以上政策的發(fā)布，有力推進(jìn)和提高了我國(guó)的罕見病診療管理與保障能力。但相比歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)罕見病防治管理工作起步較晚，在科研、診療、權(quán)益保障、社會(huì)宣傳等方面仍存在諸多薄弱環(huán)節(jié)，罕見病誤診、漏診、用藥難等問題時(shí)有發(fā)生。

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罕見病領(lǐng)域行業(yè)發(fā)展仍然困難重重

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患者人數(shù)占總?cè)丝诘?/span>0.65‰-1‰，在中國(guó)，由于缺乏有關(guān)罕見病的流行病學(xué)數(shù)據(jù)和資料，迄今尚無法定義。參考世界衛(wèi)生組織定義，中國(guó)因?yàn)?/span>人口大國(guó)，保守估計(jì)罕見病發(fā)病人數(shù)至少在2000萬(wàn)以上，罕見病在心理和經(jīng)濟(jì)上對(duì)于患者及患者家庭造成的沉重負(fù)擔(dān)將嚴(yán)重影響社會(huì)和諧和穩(wěn)定。與其他國(guó)家相比，我國(guó)罕見病防治屬于長(zhǎng)期被忽視的領(lǐng)域。對(duì)于治療領(lǐng)域來說，由于缺乏認(rèn)知，臨床上大多數(shù)患者可能被漏診或誤診；對(duì)于醫(yī)藥研發(fā)行業(yè)來說，市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高；對(duì)于患者來說，高昂的治療費(fèi)用讓其望而卻步。擺在罕見病患者面前的三座大山，成為其生命質(zhì)量和長(zhǎng)短的決定性因素。

在這樣的大環(huán)境下，如何通過大數(shù)據(jù)及人工智能提升罕見病診療能力，以及助力醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)，成為解決當(dāng)下問題的最關(guān)鍵因素之一。與此同時(shí)，企業(yè)罕見病新藥研發(fā)和順利上市，離不開藥監(jiān)的審評(píng)審批及臨床試驗(yàn)的順利推進(jìn)，如何快速提高罕見病藥物審批審批、幫助企業(yè)解決在臨床試驗(yàn)中遇到的困難，是解決市場(chǎng)短缺藥的最核心因素。其三，若能通過罕見病醫(yī)療和社會(huì)保障制度的建立，減輕罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān)，使患者能夠“輕裝上陣”，等待更好的新藥上市，延長(zhǎng)生命、提高質(zhì)量，是解決當(dāng)前罕見病患者最核心的訴求。

“2019年中國(guó)罕見病大會(huì)”即將召開

為進(jìn)一步推動(dòng)罕見病防治工作的發(fā)展，促進(jìn)海內(nèi)外罕見病領(lǐng)域從業(yè)者的溝通與交流，共同探究適合中國(guó)的罕見病防治方案，由中國(guó)罕見病聯(lián)盟主辦的“2019年中國(guó)罕見病大會(huì)”定于2019年10月19日至10月20日在北京召開。

本次大會(huì)將邀請(qǐng)衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)、醫(yī)保、北京協(xié)和醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)、中國(guó)研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)等單位的重要領(lǐng)導(dǎo)，以及海內(nèi)外科研院所、醫(yī)藥協(xié)/學(xué)會(huì)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校等機(jī)構(gòu)的重量級(jí)嘉賓出席。大會(huì)將圍繞罕見病防治與保障、多組學(xué)大數(shù)據(jù)平臺(tái)建設(shè)及人工智能應(yīng)用、三級(jí)診療體系、藥物創(chuàng)新與研發(fā)、診斷技術(shù)及應(yīng)用、罕見病診療“一帶一路”協(xié)作等主題展開深入交流。

目前，大會(huì)日程已基本確定，期待海內(nèi)外相關(guān)領(lǐng)域的專家、學(xué)者、企業(yè)代表以及社會(huì)各界人士的踴躍參加！

大會(huì)信息

一、組織機(jī)構(gòu)

主辦單位：

中國(guó)罕見病聯(lián)盟

承辦單位：

中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)

北京協(xié)和醫(yī)院

二、會(huì)議時(shí)間及地點(diǎn)

??會(huì)議時(shí)間：2019年10月19日-20日

會(huì)議酒店：北京朝陽(yáng)悠唐皇冠假日酒店

會(huì)議地點(diǎn)：北京市朝陽(yáng)區(qū)三豐北里3號(hào)(外交部東南側(cè))

會(huì)議注冊(cè)費(fèi)繳納標(biāo)準(zhǔn)：

（1）2019?年 9 ?月 20?日之前交費(fèi)早鳥票：2000 ?元/人；

（2）2019?年 9?月 20?日之后交費(fèi)（包括現(xiàn)場(chǎng)）標(biāo)準(zhǔn)票：2880 元/人。

*注冊(cè)費(fèi)包括參會(huì)資格證、會(huì)議資料費(fèi)、會(huì)議期間午餐費(fèi),不含差旅等相關(guān)費(fèi)用。

注：地方學(xué)/協(xié)會(huì)、臨床醫(yī)生、病友組織免費(fèi)參會(huì)